Ациминиб (Сцембликс) одобрен для применения у взрослых пациентов с впервые диагностированным хроническим миелоидным лейкозом с положительной филадельфийской хромосомой (Ph+ CML) в хронической фазе (ХФ). Ускоренное одобрение было предоставлено FDA на 29 октября 2024.
Ранее аскиминиб был одобрен FDA в октябре 2021 года и EMA в августе 2022 года для лечения взрослых с Ph+ ХМЛ в хронической фазе (ХМЛ-ХФ), ранее получавших лечение ≥ 2 ИТК, а также для лечения взрослых с Ph+ ХМЛ-ХФ с мутацией T315I.
Препарат проходил клинические испытания для оценки его эффективности и безопасности у пациентов первой и второй линии терапии, а также у детей с ХМЛ.
Новое одобрение для впервые диагностированных лиц с ХМЛ основано на данных об эффективности и безопасности, полученных в ходе исследования. Эффективность асциминиба для впервые диагностированного Ph+ ХМЛ при КП оценивалась в исследовании ASC4FIRST (NCT04971226), в котором 405 пациентов были рандомизированы (1:1) для приема либо асциминиба, либо выбранных исследователем ингибиторов тирозинкиназы (IS-TKI). Основным показателем эффективности был показатель основного молекулярного ответа (MMR) на 48 неделе. Наиболее распространенными побочными реакциями (≥20%) были мышечно-скелетная боль, сыпь, усталость, инфекция верхних дыхательных путей, головная боль, боль в животе и диарея, а наиболее распространенными отклонениями лабораторных показателей (≥40%) у пациентов с впервые диагностированным Ph+ ХМЛ при КП были снижение количества лимфоцитов, снижение количества лейкоцитов, снижение количества тромбоцитов, снижение количества нейтрофилов и снижение скорректированного кальция.
Асциминиб — ингибитор тирозинкиназы (TKI). Он подавляет активность киназы ABL1 белка слияния BCR-ABL1, который служит драйвером пролиферации ХМЛ у большинства людей с ХМЛ. Он связывается с миристоиловым карманом белка BCR-ABL1 и фиксирует его в неактивной конформации.
Ссылки:
- Пресс-релиз – FDA выдает ускоренное одобрение на асциминиб для впервые диагностированного хронического миелоидного лейкоза. Опубликовано 29 октября 2024 г. Доступно на https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Первое одобрение. Drugs 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}