Концизумаб (коммерческое название, Алхемо), моноклональное антитело было одобрено FDA 20 декабря 2024 года для профилактики эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А с ингибиторами фактора VIII или гемофилией В с ингибиторами фактора IX. Оно получило одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) несколько дней назад, 16 декабря 2024 года, по тем же показаниям.
У некоторых пациентов с гемофилией, принимающих «препараты фактора свертывания» для лечения их нарушения свертываемости крови, вырабатываются антитела (против препаратов фактора свертывания). Образующиеся антитела подавляют действие «препаратов фактора свертывания», делая их менее эффективными. В настоящее время это состояние лечится путем индукции иммунной толерантности посредством ежедневных инъекций факторов свертывания. Одобрение препарата Концизумаб (Алхемо) предоставляет таким пациентам альтернативное лечение.
Концизумаб вводится ежедневно в виде подкожной инъекции.
Одобрение препарата Alhemo было основано на оценке его безопасности и эффективности в многонациональном, многоцентровом, открытом клиническом исследовании фазы 3. В ходе исследования годовые показатели кровотечений (ABR) были снижены на 86% в группе лечения Alhemo по сравнению с группой без профилактики.
Нарушения свертываемости крови при гемофилии вызваны недостаточностью факторов свертывания крови. Гемофилия А вызвана дефицитом фактора свертывания крови VIII, тогда как гемофилия В вызвана низким уровнем фактора IX. Недостаток функционального фактора XI является причиной гемофилии C. Эти состояния лечатся путем введения коммерчески приготовленного фактора свертывания крови или нефакторного продукта в качестве функциональной замены отсутствующего фактора.
Октоког альфа (Адвате), представляющий собой «генетически модифицированную с использованием ДНК-технологии» версию фактора свертывания крови VIII, обычно используется для профилактики и лечения по требованию гемофилии А. При гемофилии В обычно используется нонаког альфа (БенеФикс), представляющий собой модифицированную версию фактора свертывания крови IX.
Химпавзи (марстацимаб-hncq), человеческое моноклональное антитело, нацеленное на «ингибитор пути тканевого фактора», недавно было одобрено в качестве нового препарата для профилактики эпизодов кровотечения у лиц с гемофилией А или гемофилией В.
Ссылки:
- FDA одобряет препарат для профилактики или снижения частоты эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А с ингибиторами или гемофилией В с ингибиторами. Опубликовано 20 декабря 2024 г. Доступно на https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Концизумаб. Доступно https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo и https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Лечение гемофилии. Доступно на https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Лечение гемофилии. Доступно на https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Связанная статья
- Hympavzi (марстацимаб): новый метод лечения гемофилии. Scientific European. Опубликовано 12 октября 2024 г. Доступно на http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}