Qfitlia (Fitusiran), новый препарат для лечения гемофилии на основе siRNA, получил одобрение FDA. - это малая интерферирующая РНК (siRNA) основанный на терапевтических методах, которые вмешивается в естественные антикоагулянты, такие как антитромбин (AT) и ингибитор пути тканевого фактора (TFPI). Он связывается с мРНК AT в печени и блокирует трансляцию AT, тем самым снижая антитромбин и улучшить генерацию тромбина. Вводится подкожно, начиная с одного раза в два месяца. Доза и частота инъекций корректируются с помощью сопутствующей диагностики INNOVANCE Antithrombin, которая обеспечивает активность антитромбина в целевом диапазоне. Фиксированная доза не одобрена. Новое лечение имеет важное значение для пациентов, поскольку оно вводится реже, чем другие существующие варианты.
Qfitlia (фитусиран) был одобрен в США (28 марта 2025 г.) для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А или гемофилией В, с ингибиторами факторов VIII или IX (нейтрализующими антителами) или без них. Новое лечение имеет важное значение, поскольку оно назначается реже (начиная с одного раза в два месяца), чем другие существующие варианты.
Нарушения свертываемости крови при гемофилии вызваны нехваткой факторов свертывания. Гемофилия А вызвана дефицитом фактора свертывания VIII (FVIII), тогда как гемофилия В вызвана низким уровнем фактора IX (FIX). Недостаток функционального фактора XI является причиной гемофилии C. Эти состояния лечатся путем введения коммерчески приготовленного фактора свертывания или нефакторного продукта в качестве функциональной замены отсутствующего фактора.
Октоког альфа (Адвате), представляющий собой «генетически модифицированную с использованием ДНК-технологии» версию фактора свертывания крови VIII, обычно используется для профилактики и лечения по требованию гемофилии А. При гемофилии В обычно используется нонаког альфа (БенеФикс), представляющий собой модифицированную версию фактора свертывания крови IX.
Hympavzi (marstacimab-hncq) был одобрен в США (11 октября 2024 г.) и в ЕС (19 сентября 2024 г.) в качестве нового препарата для профилактики эпизодов кровотечения у лиц с гемофилией А или гемофилией В. Это человеческое моноклональное антитело, которое предотвращает эпизоды кровотечения, воздействуя на естественный антикоагуляционный белок, называемый «ингибитором пути тканевого фактора», и снижает его антикоагуляционную активность, тем самым увеличивая количество тромбина. Это первое, нефакторное и еженедельное лечение гемофилии В.
Другое моноклональное антитело, Concizumab (Alhemo), было одобрено в США (20 декабря 2024 г.) и в ЕС (16 декабря 2024 г.) для профилактики эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А с ингибиторами фактора VIII или гемофилией В с ингибиторами фактора IX. У некоторых пациентов с гемофилией, принимающих «препараты фактора свертывания» для лечения их расстройства свертываемости крови, вырабатываются антитела (против препаратов фактора свертывания). Образующиеся антитела подавляют действие «препаратов фактора свертывания», что делает их менее эффективными. Concizumab (Alhemo), вводимый ежедневно в виде подкожной инъекции, предназначен для лечения этого состояния, которое традиционно лечилось путем индукции иммунной толерантности посредством ежедневных инъекций факторов свертывания.
В то время как mpavzi (marstacimab-hncq) и Concizumab (Alhemo) являются моноклональными антителами, новое лечение Qfitlia (fitusiran) представляет собой терапию на основе малых интерферирующих РНК (siRNA), которая влияет на естественные антикоагулянты, такие как антитромбин (AT) и ингибитор пути тканевого фактора (TFPI). Он связывается с мРНК AT в печени и блокирует трансляцию AT, тем самым снижая уровень антитромбина и улучшая генерацию тромбина.
Препарат Кфитлия (фитусиран) вводят подкожно, начиная с одного раза в два месяца.
Доза и частота инъекций корректируются с помощью сопутствующей диагностики INNOVANCE Antithrombin, которая обеспечивает активность антитромбина в целевом диапазоне. Фиксированная доза не одобрена. Несмотря на это, новое лечение имеет важное значение для пациентов, поскольку оно назначается реже, чем другие существующие варианты.
Ссылки:
- Пресс-релиз FDA – FDA одобряет новый метод лечения гемофилии A или B с ингибиторами факторов или без них. Опубликовано 28 марта 2025 г. Доступно на https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
Связанная статья:
- Концизумаб (Алхемо) при гемофилии А или В с ингибиторами (29, декабрь 2024)
- Hympavzi (марстацимаб): новый метод лечения гемофилии (12, октябрь 2024)
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}