Терапия мезенхимальными стволовыми клетками (МСК): FDA одобряет Ryoncil 

Ryoncil был одобрен для лечения стероид-рефрактерной острой реакции «трансплантат против хозяина» (SR-aGVHD), опасного для жизни состояния, которое может возникнуть в результате трансплантации стволовых клеток крови, проводимой для замены дефектных стволовых клеток реципиента при определенных типах рака крови, заболеваниях крови или расстройствах иммунной системы. Это делает Ryoncil первой одобренной FDA терапией МСК (мезенхимальными стволовыми клетками). Ryoncil содержит МСК, выделенные из костного мозга здоровых взрослых доноров-людей, которые могут дифференцироваться во множество других типов клеток. Внутривенные инфузии мезенхимальных стромальных клеток (МСК) обеспечивают преимущества для выживания.  

18 декабря 2024 года FDA одобрило препарат Ryoncil (remestemcel-L-rknd), аллогенную (донорскую) терапию с использованием мезенхимальных стромальных клеток (МСК), полученных из костного мозга, для лечения стероидорезистентной острой реакции «трансплантат против хозяина» (SR-aGVHD) у детей в возрасте 2 месяцев и старше. Таким образом, Ryoncil стал первым препаратом на основе МСК (мезенхимальных стволовых клеток), одобренным FDA.

Препарат Ryoncil содержит МСК, выделенные из костного мозга здоровых взрослых доноров, которые могут дифференцироваться во множество других типов клеток.  

Стероид-рефрактерная острая реакция «трансплантат против хозяина» (SR-aGVHD) — это серьезное и опасное для жизни состояние, которое может иметь значительные, широкомасштабные последствия для здоровья, включая повреждение многих органов, снижение качества жизни и риск смерти у пораженных пациентов. Это может произойти как осложнение аллогенной трансплантации гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток (алло-ТГСК).   

При алло-ТГСК пациент получает гемопоэтические стволовые клетки от здорового донора для замены собственных стволовых клеток и формирования новых клеток крови. Эта процедура часто проводится в рамках лечения определенных типов рака крови, заболеваний крови или нарушений иммунной системы. 

Одобрение препарата Ryoncil последовало за оценкой его безопасности и эффективности в многоцентровом одногрупповом исследовании с участием 54 детей с SR-aGVHD, которым была проведена алло-HSCT. Участники получили в общей сложности восемь внутривенных инфузий Ryoncil два раза в неделю в течение четырех последовательных недель. Оценка эффективности основывалась в первую очередь на скорости и продолжительности ответа на лечение через 28 дней после начала приема Ryoncil. 

В другом исследовании SR-aGVHD после алло-ТГСК было обнаружено, что сочетание МСК и базиликсимаба (моноклонального антитела, используемого для предотвращения отторжения трансплантата) приводит к гораздо лучшему показателю полного ответа (CR), чем применение одного базиликсимаба.

В ходе клинических испытаний было установлено, что внутривенные инфузии мезенхимальных стромальных клеток (МСК) обеспечивают улучшение показателей выживаемости. 

Ссылки:  

1. Пресс-релиз FDA – FDA одобряет первую терапию мезенхимальными стромальными клетками для лечения острой реакции «трансплантат против хозяина», рефрактерной к стероидам. Опубликовано 18 декабря 2024 г. Доступно на https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Фу, Х., Сан, Х., Линь, Р. и др. Мезенхимальные стромальные клетки плюс базиликсимаб улучшают ответ на стероид-рефрактерную острую реакцию «трансплантат против хозяина» в качестве терапии второй линии: многоцентровое рандомизированное контролируемое исследование. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Келли, К., Блур, А.Дж.С., Гриффин, Дж.Э. и др. Двухлетние результаты безопасности мезенхимальных стромальных клеток, полученных из iPS-клеток, при острой стероид-резистентной реакции «трансплантат против хозяина». Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z