Рездиффра (ресметиром) была одобрена FDA США для лечения взрослых с нецирротическим неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ) с рубцеванием печени (фиброзом) от умеренной до выраженной стадии и может использоваться наряду с диетой и физическими упражнениями.
До сих пор у пациентов с нецирротическим неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ), у которых также наблюдались заметные рубцы в печени, не было лекарств, которые могли бы напрямую воздействовать на их состояние. повреждение печени. FDA Одобрение Рездиффры впервые предоставит этим пациентам возможность лечения в дополнение к диете и физическим упражнениям.
НАСГ является результатом прогрессирования неалкогольной жировой клетчатки. печень болезнь в котором печень воспаление со временем может привести к рубцеванию печени и дисфункции печени. НАСГ часто связан с другими проблемами со здоровьем, такими как высокое кровяное давление и диабет 2 типа. По крайней мере, по одной оценке, примерно 6-8 миллионов человек в США страдают НАСГ с рубцеванием печени от умеренной до выраженной степени, и ожидается, что это число будет увеличиваться.
Рездиффра является частичным активатором рецептора гормона щитовидной железы; активация этого рецептора Рездиффрой в печени снижает накопление жира в печени.
Безопасность и эффективность Рездиффры
Безопасность и эффективность Рездиффры оценивалась на основе анализа суррогатной конечной точки через 12 месяцев в 54-месячном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании. Суррогатная конечная точка измеряла степень печень воспаление и рубцевание. Спонсор должен провести пострегистрационное исследование для проверки и описания клинической пользы Рездиффры, которое будет достигнуто путем завершения того же 54-месячного исследования, которое все еще продолжается. Чтобы принять участие в исследовании, пациентам необходимо было иметь печень биопсия, показывающая воспаление, вызванное НАСГ, умеренной или выраженной степени тяжести. печень рубцевание. В ходе исследования 888 субъектов были случайным образом распределены для получения одного из следующих препаратов: плацебо (294 субъекта); 80 миллиграмм Рездиффры (298 субъектов); или 100 миллиграмм Рездиффры (296 субъектов); один раз в день в дополнение к стандартному лечению НАСГ, которое включает консультирование по здоровому питанию и физическим упражнениям.
Через 12 месяцев биопсия печени показала, что у большей части субъектов, принимавших Рездиффру, наблюдалось разрешение НАСГ или уменьшение рубцевания печени по сравнению с теми, кто получал плацебо. В общей сложности у 26–27 % субъектов, принимавших 80 миллиграммов Рездиффры, и у 24–36 % субъектов, принимавших 100 миллиграммов Рездиффры, наблюдалось разрешение НАСГ и отсутствие ухудшения рубцевания печени по сравнению с 9–13 % пациентов, принимавших получал плацебо и консультировался по поводу диеты и физических упражнений. Диапазон ответов отражает мнения различных патологов. Кроме того, в общей сложности у 23% субъектов, принимавших 80 миллиграммов Рездиффры, и у 24–28% субъектов, получавших 100 миллиграммов Рездиффры, наблюдалось улучшение состояния. печень рубцевания и отсутствия ухудшения НАСГ по сравнению с 13–15% тех, кто получал плацебо, в зависимости от показаний каждого патологоанатома. Примечательна демонстрация этих изменений у части пациентов уже после одного года лечения. болезнь обычно прогрессирует медленно, и у большинства пациентов для проявления прогрессирования требуются годы или даже десятилетия.
Побочные действия Рездиффры
Наиболее распространенными побочными эффектами Рездиффры были диарея и тошнота. Рездиффра имеет определенные предупреждения и меры предосторожности, такие как лекарственная токсичность для печени и побочные эффекты, связанные с желчным пузырем.
Следует избегать применения Рездиффры у пациентов с декомпенсированным циррозом печени. Пациентам следует прекратить прием Рездиффры, если у них развиваются признаки или симптомы ухудшения состояния. печень функционируют во время лечения Рездиффрой.
Лекарственное взаимодействие Рездиффры
Применение Рездиффры одновременно с некоторыми другими препаратами, в частности со статинами для снижения уровня холестерина, может привести к потенциально значимым лекарственным взаимодействиям. Медицинские работники должны обращаться к полной информации о назначении для получения дополнительной информации о потенциально значительных лекарственных взаимодействиях с Рездиффрой, рекомендуемых модификациях дозировки и введения.
Ассоциация FDA одобрила препарат Рездиффра в рамках ускоренного процесса утверждения, который позволяет ранее утверждать препараты для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей на основе суррогатного или промежуточного клинического результата, который с достаточной вероятностью может предсказать клиническую пользу. Требуемое вышеупомянутое 54-месячное исследование, которое продолжается, оценит клиническую пользу после 54 месяцев лечения Рездиффрой.
По этому показанию препарат Рездиффра получил статус «Прорыв в терапии», «Ускоренный режим» и «Приоритетный обзор».
Ассоциация FDA предоставил одобрение Рездиффры компании Madrigal Pharmaceuticals.
Источник:
FDA 2024. Пресс-релиз – FDA одобрило первое лечение пациентов с рубцами в печени из-за жировой болезни печени. Опубликовано 14 марта 2024 г. Доступно по адресу: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
