Технология РНК недавно доказала свою эффективность в разработке мРНК-вакцин BNT162b2 (компания Pfizer/BioNTech) и mRNA-1273 (компания Moderna) против COVID-19. Французские ученые, используя деградацию кодирующей РНК в экспериментальной модели на животных, представили эффективную стратегию и доказательство концепции лечения болезни Шарко-Мари-Тута , наиболее распространенного наследственного неврологического заболевания, вызывающего прогрессирующий паралич ног и рук.
В 1990 году исследователи впервые продемонстрировали, что прямая инъекция мРНК в мышцы мышей приводит к экспрессии закодированного белка в мышечных клетках. Это открыло возможность разработки генных вакцин и терапевтических средств.
Беспрецедентная ситуация, вызванная пандемией COVID-19, привела к успешной разработке и получению разрешения на экстренное использование (EUA) мРНК- вакцин BNT162b2 ( Pfizer /BioNTech) и mRNA-1273 ( Moderna ) против COVID-19. Эти две вакцины, основанные на РНК-технологии, сыграли значительную роль в защите людей от тяжелых симптомов COVID-19.
Успех вакцин против COVID-19 на основе РНК-технологий был признан важной вехой в науке и медицине, поскольку он доказал перспективность этой высокоэффективной медицинской технологии, над которой научное сообщество и фармацевтическая промышленность работали почти три десятилетия. Это дало столь необходимый импульс исследованию терапевтических средств на основе РНК-технологий.
Болезнь Шарко-Мари-Тута — наиболее распространенное наследственное неврологическое заболевание . Поражаются периферические нервы, что приводит к прогрессирующему парализу ног и рук. Заболевание вызвано избыточной экспрессией специфического белка PMP22. На данный момент лечения этого заболевания не существует.
Ученые из CNRS, INSERM, AP-HP, а также университетов Париж-Сакле и Парижа во Франции недавно сообщили о разработке терапии, основанной на деградации и уменьшении количества кодирующей РНК для белка PMP22. Для этого они использовали другие молекулы siRNA (малые интерферирующие РНК), которые воздействовали на РНК, кодирующую белок PMP22.
Исследователи обнаружили, что инъекция siRNA (малая интерферирующая РНК) мышам с моделью заболевания снижала уровень белка PMP22 до нормального и восстанавливала двигательную активность и силу мышц. Гистологические исследования выявили регенерацию и восстановление функции миелиновых оболочек. Положительные результаты сохранялись в течение трех недель, а повторная инъекция миРНК привела к полному функциональному восстановлению.
Данное исследование имеет важное значение, поскольку оно предлагает эффективную стратегию лечения наследственных периферических нейропатий. Оно подтверждает концепцию новой прецизионной медицины, основанной на применении РНК-технологий для коррекции избыточной экспрессии генов с помощью интерферирующих РНК.
Тем не менее, до фактического лечения пациента еще далеко, пока последовательные фазы клинических испытаний не предоставят регулирующим органам удовлетворительные результаты по безопасности и эффективности.
источники:
- Прасад У., 2020 г. мРНК-вакцина против COVID-19: веха в науке и переломный момент в медицине. Научный европеец. Опубликовано 29 декабря 2020 г. Доступно по адресу http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Пресс-релиз – Пресс-центр Inserm – Болезнь Шарко-Мари Зуба: 100% французская терапевтическая инновация на основе РНК. Ссылка на сайт: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Бутари С., Кайо М., Эль Мадани М. и др. Наночастицы скваленил siRNA PMP22 эффективны при лечении мышиных моделей болезни Шарко-Мари-Тута типа 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
 and mRNA-1273 (of Moderna)){kind=link}