Технология РНК недавно доказала свою ценность при разработке мРНК-вакцин BNT162b2 (Pfizer/BioNTech) и мРНК-1273 (Moderna) против COVID-19. Основываясь на разрушении кодирующей РНК на животных моделях, французские ученые сообщили о мощной стратегии и доказательстве концепции лечения болезни Шарко-Мари-Тута. болезнь, наиболее распространенное наследственное неврологическое заболевание, вызывающее прогрессирующий паралич ног и рук.
В 1990 году исследователи впервые продемонстрировали, что прямая инъекция мРНК в мышцы мыши приводил к экспрессии кодируемого белка в мышечных клетках. Это открыло возможность разработки генно-ориентированных вакцины и терапия.
Непредставленная ситуация, представленная пандемией COVID-19, привела к успешной разработке и получению разрешения на экстренное использование (EUA) препаратов на основе мРНК. вакцины BNT162b2 (из Pfizer/BioNTech) и мРНК-1273 (из современный) против COVID-19. Эти двое вакцины основанные на технологии РНК, сыграли значительную роль в защите людей от тяжелых симптомов COVID-19.
Успех технологии РНК на основе COVID-19 вакцины считалась важной вехой в науке и медицине, поскольку доказала ценность высокопотенциальной медицинской технологии, которую научное сообщество и фармацевтическая промышленность разрабатывали на протяжении почти трех десятилетий. Это дало столь необходимый толчок к исследованию терапевтических средств на основе технологии РНК.
Болезнь Шарко-Мари Тута — наиболее распространенное наследственное неврологическое заболевание. болезнь. Поражаются периферические нервы, что приводит к прогрессирующему параличу ног и рук. Заболевание возникает из-за сверхэкспрессии специфического белка под названием PMP22. Лечения от этого заболевания пока не существует.
Ученые из CNRS, INSERM, AP-HP и университетов Paris-Saclay и Paris во Франции недавно сообщили о разработке терапии, основанной на деградации и уменьшении кодирующей РНК белка PMP22. Для этого они использовали другую молекулу siRNA (малая интерферирующая РНК), которая мешала РНК кодирующий белок PMP22.
Исследователи обнаружили, что инъекция siRNA (малая интерферирующая РНК) мышам с моделью заболевания снижала уровень белка PMP22 до нормального и восстанавливала двигательную активность и силу мышц. Гистологические исследования выявили регенерацию и восстановление функции миелиновых оболочек. Положительные результаты сохранялись в течение трех недель, а повторная инъекция миРНК привела к полному функциональному восстановлению.
Эти проведенное исследование имеет важное значение, так как предполагает мощную стратегию лечения наследственных периферических невропатий. Он обеспечивает доказательство концепции для новой прецизионной медицины, основанной на применении технологии РНК для коррекции чрезмерной экспрессии генов за счет использования интерферирующей РНК.
Тем не менее, до фактического лечения пациента еще далеко, пока последовательные фазы клинических испытаний не предоставят регулирующим органам удовлетворительные результаты по безопасности и эффективности.
источники:
- Прасад У., 2020 г. мРНК-вакцина против COVID-19: веха в науке и переломный момент в медицине. Научный европеец. Опубликовано 29 декабря 2020 г. Доступно по адресу https://www.scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Пресс-релиз – Пресс-центр Inserm – Болезнь Шарко-Мари Зуба: 100% французская терапевтическая инновация на основе РНК. Ссылка на сайт: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Бутари С., Кайо М., Эль Мадани М. и др. Наночастицы скваленил siRNA PMP22 эффективны при лечении мышиных моделей болезни Шарко-Мари-Тута типа 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
 and mRNA-1273 (of Moderna)){kind=link}